El laboratorio argentino Gador ha producido el primer oligonucleótido nacional para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad neuromuscular hereditaria que afecta las motoneuronas encargadas de funciones vitales como el movimiento, la respiración y el habla. La afectación de estas neuronas causa debilidad muscular progresiva y pérdida de capacidades motoras y respiratorias.
La AME, que no tiene cura pero sí tratamientos que ralentizan su progreso, se clasifica en cuatro tipos según la edad de aparición y el desarrollo motor, siendo la tipo 1 la más discapacitante. Detectar y tratar la enfermedad de manera temprana es crucial para mitigar su avance, requiriendo un enfoque interdisciplinario.
La nueva tecnología introducida por Gador, basada en un oligonucleótido, representa una opción terapéutica de producción nacional, segura y efectiva, capaz de mejorar significativamente la calidad de vida de quienes padecen esta enfermedad, tanto en niños como en adultos. Este avance tecnológico permitirá una mayor accesibilidad para los pacientes en el país, donde la AME afecta a 1 de cada 6.000 a 10.000 personas.
“Este nuevo tratamiento tiene el potencial de cambiar el panorama para muchas familias", expresó Alfredo Weber, director general de Gador, quien destacó el impacto positivo de este desarrollo no solo en la salud de los pacientes, sino también a nivel económico para Argentina y la región.
El laboratorio implementó una plataforma tecnológica avanzada en su planta del Parque Industrial de Pilar, lo que le ha permitido alcanzar este hito y ofrecer un tratamiento de alta calidad a nivel local.
Causas genéticas y diagnóstico
La AME se debe a una alteración en el gen SMN1, que impide la formación de la proteína necesaria para el funcionamiento de las motoneuronas. Los afectados heredan dos copias defectuosas del gen, una de cada progenitor, y la mutación más común es la deleción de parte del gen. El diagnóstico puede realizarse mediante estudios de ADN a partir de muestras de sangre.
En Argentina, la pesquisa neonatal cubre seis patologías, pero no incluye la AME, lo que retrasa el diagnóstico temprano que podría prevenir daños severos en los recién nacidos. “Es crucial incluir la AME en los programas de pesquisa neonatal”, afirman los expertos, ya que una detección temprana no solo mejoraría el pronóstico, sino que también reduciría significativamente los costos de atención a largo plazo.
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